Efficacy und Effectiveness

Forschung ist aus der Sicht der politisch Verantwortlichen erforderlich, um die Effektivität einer Methode zu belegen (die dann von den Krankenkassen oder anderen öffentlichen Trägern bezahlt wird) und um etwaige Gesundheitsrisiken auszuschließen. In der westlichen Medizin hat diese Form der Wissenschaftlichkeit mehr und mehr Einzug gehalten – wenngleich noch immer der größere Teil des medizinischen Vorgehens diesem Anspruch nicht Genüge tut -, so dass man heute gern von evidence based medicine spricht, einer Medizin, deren Methoden-Wirksamkeit durch Forschungen belegt und abgesichert ist.

Forschungsergebnisse sind mitunter sehr entscheidend für eine Methode und ihren weiteren Stellenwert im Gesundheitssystem. Das schlechte Abschneiden von Homöopathie vor einiger Zeit in einer Metastudie (Studie, die die Ergebnisse möglichst zahlreicher Studien miteinander vergleicht und auswertet) bedeutete das zumindest derzeitige Aus für Homöopathie als Teil anerkannter und von der Krankenkasse bezahlter Medizin.

Entscheidend ist aber nicht nur, dass geforscht wird, sondern auch die Art und Weise, wie diese durchgeführt wird. Der “goldene Standard” in der Medizin, die randomisierte Doppelblindstudie entstammt den pharmakologischen Wirkstoffprüfungen und macht in diesem Kontext auch Sinn, da – unbeeinflusst von Placeboeffekten – der reine Wirkstoff in seiner Wirksamkeit (und auch seinen Nebenwirkungen) geprüft werden soll.

Um die Wirksamkeit einer Behandlungsmethode zu untersuchen, ist zunächst wichtig, wie man diese Wirksamkeit definiert. In der englischen Sprache unterscheidet man dazu Efficacy, Wirkungsvermögen, und Effectiveness, tatsächlichen Nutzen:

• Efficacy vergleicht verschiedene Methoden miteinander, vergleicht die unter idealen Bedingungen erreichte Wirksamkeit einer medizinischen Intervention für den Patienten (efficacy is „the extent to which a drug has the ability to bring about its intended effect under ideal circumstances, such as in a randomised clinical trial”).
• Effectiveness hingegen erforscht den tatsächlichen Nutzen, die unter alltäglichen Bedingungen erreichte Wirksamkeit einer medizinischen Intervention für den Patienten (effectiveness is „the extent to which a drug achieves its intended effect in the usual clinical setting”).

Welche Art von Forschung gemacht wird (also der Forschungsansatz), ist (mit-)entscheidend für die Ergebnisse der jeweiligen Studie und damit auch, ob eine Methode für medizinische Behandlung und/oder Prävention anerkannt wird. Während Efficacy-Forschung vor allem in der pharmakologischen Forschung üblich (und sinnvoll) ist, entspricht alternativen Methoden mehr der Effectiveness-Forschungsansatz.^[1]Quellen: Jay Slupesky: Testing the Effectiveness of Psychotherapy: Efficacy vs. Effectiveness, According to Seligman (http://eastbaycouples.com/articles/efficacy-vs-effectiveness); M. E. P. Seligman: … weiterlesen

 
Wie sich Efficacy- und Effectiveness-Studien unterscheiden

Um beispielsweise die Wirksamkeit von Psychotherapie zu untersuchen, sind Efficacy-Studien die übliche Methode von Forschern, wobei die zu testende Psychotherapiemethode in einer Versuchsgruppe angewendet wird. Eine Kontrollgruppe erhält eine andere Form der Behandlung und/oder keine Behandlung oder eine Placebo-Behandlung. Voraussetzung ist, dass die Patienten an einem bestimmten Leiden erkrankt sind, wobei Menschen mit mehreren Beschwerden nicht in die Studie aufgenommen werden. Die teilnehmenden Therapeuten erhalten detaillierte Informationen zur Therapie, die sie anwenden müssen, und werden dann auch während der Dauer der Studie begleitet. Die Patienten erhalten üblicherweise nur eine relativ geringe Anzahl von Behandlungen.. Selbstverständlich wissen die Therapeuten und Patienten welche Form von Behandlung sie erhalten. Die Diagnostiker jedoch, die die Tests (zu Beginn der Studie, eventuell während und auch nach der Studie) durchführen, und die Auswerter derselben erfahren allerdings nicht, welcher Versuchsgruppe ein Patient angehört. Im Allgemeinen sind Efficacy-Studien zeit- und kostenintensiv.

Im Unterschied dazu gehen Effectiveness-Studien der Frage nach, inwieweit „normale“ Patienten von einer „realen“ Therapie profitieren. Patienten, die bereits eine Therapie begonnen haben (und möglicherweise sogar schon beendet), werden von den Forschern untersucht und detailliert befragt über ihre Behandlung und deren Auswirkungen. Anders als in Efficacy-Studien haben die Forscher hier keinen Einfluss darauf, wie die Therapie durchgeführt wird, noch haben sie die Möglichkeit Patienten zu selektieren oder bestimmten Therapeuten zuzuweisen. Aus diesem Grund kann auch keine Kontrollgruppe oder eine Placebo-Gruppe zum Vergleich herangezogen werden. Auch Patienten mit multiplen Beschwerden können an der Studie teilnehmen. Und da die Patienten, die an der Studie teilnehmen, mit der Therapie schon begonnen bzw. sie unter Umständen sogar schon beendet haben, wissen Patienten und Therapeuten zu Beginn der Therapie gar nicht, dass sie Teil einer Studie sein werden.

• Effectiveness-Studien sind weniger zeit- und kostenintensiv und können deshalb auch leichter mit einer großen Anzahl an Studienteilnehmern durchgeführt werden.
• Das Problem in vielen therapeutischen Bereichen (fernab der Pharmakologie) ist, dass Efficacy-Studien schon allein wegen der vergleichsweise langen Dauer der Behandlung (wie in Fall von Psychotherapie) und auch den daraus resultierenden Kosten) oft kaum möglich sind.^[2]Der Effectiveness-Forschungsansatz wird gleichzeitig aber auch von vielen, vor allem “konventionellen” Forschern abgelehnt. Der Streit darüber, welcher Forschungsansatz befürwortet … weiterlesen
• Allerdings ist ein Problem von Effectiveness-Studien, dass einzig die Patienten selbst darüber entscheiden, ob sie eine Behandlung beginnen und letztlich dann auch darüber, ob sie an der Studie teilnehmen oder nicht. Das aber wohl größere Problem ist, dass Patienten im Allgemeinen erst retrospektiv (im Nachhinein) untersucht und befragt werden, unter Umständen auch erst einige Zeit nach Ende der Behandlungen – was zu getrübten Erinnerungen und damit Verzerrungen in den Ergebnissen führen kann. Nichtsdestoweniger werden Effectiveness-Studien von Forschern im Bereich von Psychotherapie, ebenso wie im Bereich alternativer und komplementärer Behandlungsmethoden, als sinnvoll erachtet, weil ihre Vorteile überwiegen.